Tijdsas ALS anno 2013 een jaaroverzicht

15-03-2014


Het jaar 2013 is gekomen en gegaan. Opdat het oude jaar niet wordt vergeten, draait ALS TODAY de klok terug – ze markeert belangrijke vooruitgang in 2013 en duidt de belangrijke uitdagingen voor de toekomst aan.

Hoge resolutie echografie is nieuw in de ALS-kliniek, een opkomende techniek die tot doel heeft om mensen met ALS te identificeren met minder EMGs. Een ALS cognitieve test, de ECAS, werd onthuld. Een volledige-hersenen radiologie techniek, de MIDAS, is ontstaan; de mogelijkheid bestaat om met behulp van MRS mensen met ALS te monitoren. En nieuwe inzichten in de verspreiding van ALS kunnen artsen in de toekomst helpen om het verloop van de ziekte te voorspellen.

Potentiële therapieën voor ALS in de kliniek gaan vooruit. GlaxoSmithKline met ozanezumab schoof op naar fase II, over de hele wereld. AB Science met Masitinib nadert fase III in Europa. En, potentiële stamcel behandelingen, Brainstorm met NurOwn en Neuralstem met NSI-266, bereikten de fase II in respectievelijk Israël en de VS.

Nieuwe behandeling strategieën voor ALS zijn ook in opkomst. In de VS, zijn Novartis met Gilenya en de generieke mexiletine naar de ALS-kliniek gekomen. In China is het algemene fasudil opnieuw ingevoerd in fase II. Antilichamen gericht tegen het misgevouwen SOD1 waaronder Neurimmune’s NI-204 zitten in de pipeline. En, bij GlaxoSmithKline dook de potentiële 'stress-buster' GSK2606414 gericht op PERK terug op.

Neurologen blijven echter verdeeld over hoe ze deze potentiële therapieën bij mensen met ALS best testen. In de nasleep van de mislukking van Biogen-Idec’s/Knopp’s dexpramipexole, heeft een groeiend aantal onderzoeksteams klinische studies fase IIA en grotere fase IIB gelanceerd om meer vertrouwen te krijgen in dosisselectie en de fase II go/no go beslissing. Maar anderen blijven deze medicijnen in kleinere fase II studies evalueren.

Wat meer is, met de humanitaire vrijstelling van apparatuur als gevaar, blijven neurologen op gespannen voet staan over het aanbevelen van de NeuRX DPS en de beste manier om het gebruik ervan te evalueren.

 

Vertaling: ALS Liga: Anne

Bron: ALS TDI

Share