Gilenya (Fingolimod)

21-09-2017

Gilenya (TDI-132 ou fingolimod) est une thérapie qui est actuellement examinée par le ALS Therapy Development Institute (ALS TDI) (l’Institut de développement thérapeutique pour la SLA) pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Le Gilenya a été développé par Novartis et a été approuvé pour le traitement d’une autre maladie neuro-dégénérative : la multiple sclérose (MS).

Comment fonctionne le Gilenya?

La SLA est une maladie neuro-dégénérative évolutive et mortelle pour laquelle les dégâts aux neurones moteurs et leur extinction mènent à la perte du contrôle des muscles et jusqu’à la paralysie. La cause de la maladie est inconnue, mais on considère que la suractivité du système immunitaire peut mener à sa progression. Le système immunitaire utilise l’inflammation comme un mécanisme protecteur, mais si celui-ci est inutilement activé, cela peut endommager les tissus et les organes. Pour la SLA, l’évolution de la maladie est liée à l’inflammation dans le système nerveux.

Le Gilenya est modulateur récepteur (S1P)– phosphate – sfingosine 1, ou une molécule qui contrôle la fonction du récepteur S1P, par lequel les cellules immunisées (ou lymphocytes), où elle sont fabriquées et viennent dans la circulation, peuvent quitter. Une fois que ces cellules immunisées sont dans le système circulatoire, elles peuvent se déplacer vers le tissu visé (comme le système nerveux dans la SLA) et provoquer une inflammation.

Le Gilenya bloque la signalisation à partir du récepteur S1P grâce auquel les cellules immunes sont bloquées dans les noeuds lymphatiques, ce qui les empêche d’atteindre le système nerveux et d’y provoquer une inflammation. On considère que le Gilenya ralentit la progression de la SLA en en réduisant l’inflammation.

Preklinische tests bij een muizenmodel van ALS toonden aan dat Gilenya de overlevingsduur betekenisvol kan verlengen en de symptomen kan verbeteren.

Les tests précliniques sur un modèle de souris de la SLA prouvaient que le Gilenya peut prolonger de manière significative la durée de vie et peut améliorer les symptômes.

Le Gilenya dans les tests cliniques pour la SLA

La phase 2a du test clinique, (NCT01786174), examinant la sécurité et la tolérance du Gilenya, a récemment été clôturée en le comparant au placebo donné aux patients atteints par la SLA. Au test randomisé, en double-aveugle, contrôlé par un placebo, 30 patients ont pris part quotidiennement pendant quatre semaines en prenant soit le Gilenya soit le placebo. Les patients furent suivis pendant la période de traitement et durant un rendez-vous de suivi prévu en 8ème semaine concernant les effets secondaires. Le test a atteint son but initial et les résultats suggèrent que le traitement est bien supporté par les patients atteints par la SLA. Il n’y a pas eu d’effets indésirables sérieux rapportés.

La prochaine étape dans la recherche concerne le passage vers la phase 2b- et la phase 3 des tests cliniques pour évaluer les avantages cliniques potientiels et la sécurité à long terme du Gilenya chez les personnes souffrant de la SLA.

 

Traduction : Hedwige

Source : ALS News Today

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