BrainStorm Cell Therapeutics annonce la publication des études cliniques de la Phase 2 NurOwn® SLA en Neurology

20-11-2019

● Une seule transplantation de cellules CSM-NTF (NurOwn®) chez les participants aux études cliniques SLA atteint le critère principal de sécurité et a démontré une stabilisation prometteuse de progression de la maladie de la SLA jusqu'à 12-16 semaines dans un sous-groupe de la SLA préspécifié progresseurs rapides
● L’analyse du liquide céphalo-rachidien (LCR) a confirmé l’action biologique des cellules MSC-NTF sur les routes de neuroprotection et de neuroinflammation.
● Ces résultats prometteurs de la phase 2 ont établi un objectif de traitement important en cours d'évaluation dans l'étude clinique en phase 3 à doses répétées de cellules MSC-NTF.

NEW YORK, (GLOBE NEWSWIRE) -- BrainStorm Cell Therapeutics Inc., un chef de file du développement de thérapies cellulaires autologues innovantes pour les maladies neurodégénératives hautement débilitantes, a annoncé aujourd'hui la publication de “NurOwn Phase 2 Randomized Clinical Trial in ALS: Safety, Clinical and BioMarker Results,” dans la revue à comité de lecture internationale Neurology: Volume 93, Number 24 (publiée avant impression.)

L'objectif de l'étude clinique de phase 2 randomisé et contrôlé contre placebo était de déterminer la sécurité et l'efficacité d'une seule greffe de cellules MSC-NTF dérivées de la moelle osseuse (beenmerg) autologues (NurOwn) chez des participants atteints de SLA. L’étude clinique comprenait 48 participants randomisés 3: 1 (traitement: placebo) sur trois sites d’investigation américains: le Massachusetts General Hospital, la Mayo Clinic et l’Université de Massachusetts école de médecine. Après une période de pré-transplantation de trois mois, les participants ont reçu une dose de cellules MSC-NTF (n = 36) ou un placebo (n = 12) et ont été suivis pendant six mois. Le CSF a été collecté avant et deux semaines après la transplantation. L'étude clinique a confirmé qu'une seule transplantation de cellules MSC-NTF (NurOwn) était sans danger et bien tolérée. La thérapie cellulaire NurOwn de BrainStorm est le traitement de cellules autologues le plus avancé en développement pour le traitement de la SLA. Le 11 octobre, la société a annoncé que l’étude clinique de phase 3 de NurOwn sur la SLA avait été entièrement inscrit.

Les résultats principaux d’efficacité:
● Le taux de progression de la maladie SLA (ALSFRS-R courbe) a été stabilisé pendant une période allant jusqu'à 12 à 16 semaines dans un groupe prédéfini de participants présentant une progression rapide (p <0,05) à la suite d'une seule transplantation.
● Une proportion plus élevée de participants à l’étude traités par MSC-NTF ont présenté une amélioration de ≥ 1,5 point / mois dans ALSFRS-R courbe à tous les points de temps après traitement, cela était statistiquement significatif à 4 et 12 semaines après la transplantation (p = 0,004 et 0,046), respectivement)
● CSF neurotrophiques facteurs ont augmentés et les biomarqueurs ont diminués 2 semaines après la transplantation (p <0,05).
● Les niveaux de MCP-1 CSF (un marqueur d'activation microgliale et de neuroinflammation) ont diminué d’une manière significative après la transplantation et sont corrélés à l'amélioration de ALSFRS-R courbe à tous les points temporels (p <0,05).

“Toute l'équipe d'investigation travaillant sur l'étude est très encouragée par les résultats cliniques prometteurs,” a déclaré Robert Brown, auteur principal du manuscrit de l'étude de phase 2, Leo P. et Theresa M. LaChance, le chef de recherche médicale et le chef du département de neurologie à l'Université de Massachusetts école de médecine et le centre médical UMass Memorial, “En outre, nous avons observé un effet biologique du traitement sur les biomarqueurs CSF afin de soutenir son mécanisme d'action proposé dans la SLA.”

“Il s'agissait d'une étude de phase 2 de grande qualité qui identifiait le dosage, la sécurité et un signal d'efficacité important. Ces données sont exactement ce qui est nécessaire pour poursuivre les tests de phase 3 actuels,” a ajouté le Dr Merit Cudkowicz, professeur de neurologie Julieanne Dorn à la faculté de médecine de Harvard et le directeur du centre Healey pour la SLA et Chair de neurologie à l'hôpital Mass General Hospital. “Ces résultats prometteurs nous encouragent à compléter l’étude pivot de phase 3 le plus rapidement possible,” ont déclaré les professeurs Anthony Windebank, Judith et Jean Pape Adams, professeur de neuroscience à la Mayo Clinic.

"L'équipe de BrainStorm et les investigateurs cliniques, dirigés par les professeurs Brown, Cudkowicz et Windebank, ont apporté une contribution d’une manière significative à la recherche sur la SLA et à la littérature scientifique évaluée par des pairs avec la publication de cette étude en neurologie,” a déclaré Ralph Kern, MD. , MHSc, Chief Operating Officer et Chief Medical Officer de BrainStorm. Il a ajouté: "Nous avons atteint notre critère d'évaluation principal et démontré qu'une seule dose de NurOwn était sûre et bien tolérée tout en soutenant le mécanisme d'action de NurOwn sur les chemins de neuroprotection et de neuroinflammation dans la SLA. Nous sommes impatients de terminer l’étude de phase 3 en cours pour confirmer les résultats prometteurs de la phase 2 et développer notre compréhension du potentiel de la thérapie cellulaire MSC-NTF dans la SLA.”

“Le fait de mener une étude majeure révisée par des pairs, acceptée et publiée par le journal très respectée Neurology est une étape importante pour BrainStorm, et je remercie toute l'équipe pour ses nombreuses heures consacrées au processus de recherche et de publication,” a déclaré Chaim Lebovits, Président et PDG de BrainStorm. “Les résultats de l'étude soulignent l'importance de mener une étude clinique de phase 3 plus grande qui construira sur les données recueillies dans notre étude de phase 2. Notre étude de phase 3 a récemment atteint un recrutement complet. Les 200 patients atteints de SLA ont tous été enregistrer. Nous sommes impatients de annoncer nos résultats cliniques dans la littérature scientifique et dans les annonces des entreprises.”

 

Traduction : Ligue SLA : Youssra

Source : BrainStorm Cell Therapeutics

17-10-2019 - Essai Phase 3 de NurOwn Cell Therapy enrôle tous les 200 patients, annonce Brainstorm

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